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La technique a été menée à Necker et à l’Institut Imagine par une équipe dirigée par le Professeur Marine Cavazzana, en collaboration avec le Docteur Jean-Antoine Ribeil et le service clinique du Professeur Stéphane Blanche. « Les résultats sont plus qu’encourageants et bien meilleurs que prévu », a déclaré à l’AFP le Professeur Cavazzana, qui dirige à Necker le département de biothérapie depuis 2003 et le centre Inserm / APHP d’Investigation clinique en biothérapie.

Qualité et espérance de vie

Concrètement, le patient s’est vu prélever des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine. « Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées(…), le patient se porte bien et produit environ 51.5% d’hémoglobine normale », indique la communiqué.
Cette avancée technique est avant tout un immense progrès pour la qualité et l’espérance de vie des malades. Le patient qui désormais produit donc de l’hémoglobine normale n’a plus besoin d’effectuer des transfusions sanguines tous les mois. Ses douleurs auraient aussi disparu.

Vers une thérapeutique curative ?

Cette technique pourrait aussi représenter une autre possibilité au seul traitement curatif réalisé jusque là : la greffe de moelle osseuse, mais qui nécessite de trouver un donneur compatible. « Nous espérons étendre très rapidement cette stratégie à tous les patients dont l’état clinique nécessite une greffe allogénique mais qui n’ont pas de donneur familial compatible », a d’ailleurs déclaré le Professeur Cavazzana dans ce communiqué.

Une communication plus détaillée sur les résultats de cette nouvelle technique devrait avoir lieu en janvier prochain. L’adolescent ayant bénéficié de ce traitement et sa famille ne souhaiteraient pas s’exprimer pour le moment.